A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) anunciou, nesta quinta-feira, 24, a suspensão temporária da comercialização, distribuição, fabricação, importação, propaganda e uso do medicamento de terapia gênica Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque) em todo o território nacional.
A medida, de caráter preventivo, foi tomada depois da divulgação de novos dados regulatórios nos Estados Unidos que associam o uso da substância a casos fatais de insuficiência hepática aguda. A suspensão permanecerá em vigor até que sejam integralmente esclarecidas as incertezas de segurança relacionadas ao medicamento.
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A agência norte-americana Food and Drug Administration (FDA) notificou três mortes vinculadas a produtos que utilizam a mesma plataforma vetorial AAVrh74 desenvolvida pela empresa Sarepta Therapeutics. Dois dos casos ocorreram em crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD), e o terceiro, em um adulto com distrofia muscular de cinturas.
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O Elevidys é uma terapia gênica que utiliza um vetor viral para inserir uma cópia funcional do gene defeituoso associado à DMD. De acordo com a bula norte-americana, o medicamento é administrado em dose única por via intravenosa e pode desencadear efeitos colaterais sérios, como elevação de enzimas hepáticas.
No Brasil, o Elevidys foi registrado em caráter excepcional em dezembro de 2024, com autorização restrita a pacientes pediátricos deambuladores — ou seja, capazes de andar — entre quatro e sete anos de idade, com mutação confirmada no gene DMD.
O registro foi concedido à empresa Roche Farma Brasil, sob a condição de monitoramento intensivo de segurança e comprovação de eficácia a longo prazo. A aprovação também previa ações imediatas em caso de surgimento de dados novos que afetassem o equilíbrio entre risco e benefício.
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De acordo com a Anvisa, nenhuma das mortes relatados ocorreu no Brasil e todos os casos divulgados até o momento referem-se a perfis clínicos diferentes dos autorizados no país. Ainda assim, depois de articulação com a agência reguladora brasileira, a empresa Roche comunicou a suspensão voluntária e temporária da distribuição do Elevidys para novos pacientes no Brasil.
No Brasil, cerca de dez pacientes foram tratados com o Elevidys. Até esta quinta-feira, 24, a Anvisa recebeu três notificações de eventos adversos. Dois deles foram classificados como prováveis e compatíveis com os efeitos já descritos em bula: aumento das enzimas musculares e sintomas gastrointestinais.
Também foram observados elevações de enzimas hepáticas e quadro de hepatite, efeitos conhecidos associados ao uso de vetores virais AAV, que têm afinidade por tecidos hepáticos. O terceiro caso registrado no país teve nexo causal considerado improvável com o uso do Elevidys.
Segundo análise clínica, o quadro era compatível com infecção viral grave por Influenza A, agravada por imunossupressão, e resultou em morte. A bula brasileira do medicamento já recomenda adiar sua administração em caso de infecção ativa e orienta a vacinação como forma de prevenção.
Diante deste cenário, a Anvisa considerou a suspensão necessária para “garantir a segurança dos pacientes brasileiros, que deve sempre prevalecer sobre qualquer outra consideração” e permitir uma “avaliação aprofundada dos sinais de risco hepático emergentes nos EUA”.
A medida também permitirá a reavaliação de planos de gerenciamento de risco e estratégias clínicas. Essa resolução determina que novas evidências capazes de alterar a relação benefício-risco de um medicamento podem levar à suspensão de sua regularização sanitária.
A Anvisa informou ainda que mantém articulação com a FDA e com a agência reguladora do Japão para reforçar o monitoramento contínuo da segurança, qualidade e eficácia do produto. O Elevidys está registrado nos três países.
A distrofia muscular de Duchenne é uma condição genética rara e progressiva que causa enfraquecimento dos músculos, por causa de mutações no gene DMD. O Elevidys é um dos tratamentos mais caros disponíveis, com custo estimado em aproximadamente R$ 20 milhões por aplicação.
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